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*13:04JST アンジェス Research Memo（4）：HGF遺伝子治療用製品は原薬メーカーと新契約を締結（2）
■アンジェス<4563>の主要開発パイプラインの動向

なお、治験結果の詳細な内容については、治験指導医師らが学術誌に論文発表する手続きを進めており、同社も掲載と併せて同内容を発表する予定である。論文掲載前に詳細な内容を公表すると、当該学術誌の投稿規程に抵触し、掲載されなくなるためだ。既に論文は出版社に提出されており、あとは出版社側が掲載時期を判断することになるが、同社では10月ごろの掲載を見込んでいる。論文が発表されれば販売ライセンス契約の交渉も本格的にスタートする。日本の臨床試験結果よりも良好な結果が得られた理由として、被験者の症状（軽度から中等度を対象）や投与回数（日本は2〜3回、米国は4回）の違いに加えて、経過観察期間中の患者の管理体制の違いが影響したのではないかと同社では推察している。米国ではブーツを履くことで患部を保護していたほか、週1度の診察を受けるなどフォローアップ体制も万全だった。

同社は米国での今後の開発方針について、臨床試験を完了とし、生物製剤認可申請（BLA）に向けた準備を進めていくことを2025年8月の取締役会で決定した。今後はFDAと協議を継続しながら申請書類の作成等を進めていく。また、この決定に伴い、HGF遺伝子治療用製品の製造委託先であるベーリンガーと、承認取得及び上市に向けた原薬の製造体制を構築するための受託開発・製造契約を締結した。従来は、臨床試験用に小規模設備で原薬を製造・供給してきたが、上市後は4,000リットル規模の大型培養設備を構築する必要がある。FDAへの承認申請時期は早くて2027年の第1四半期ごろとなりそうだ。同製品はFDAよりブレイクスルーセラピーに指定※されているため、承認取得も最短で2027年内となる可能性がある。

※ ブレイクスルーセラピー指定制度とは、重篤な疾患や生命を脅かす疾患に対する新規治療薬の開発と審査を迅速化することを目的にFDAが導入した制度で、臨床試験の結果などを基に既存の治療法よりも顕著な改善を示す可能性のある開発品が指定を受ける。

ベーリンガーと新たな受託開発・製造契約を締結したことで、上市までの開発コスト増が見込まれるものの、上市に向けて一歩前進したことはポジティブに評価される。また、販売パートナーも承認申請までには決定するものと予想される。有力候補先としては、対象患者が重なることの多い糖尿病治療薬を手掛ける欧米系のメガファーマが挙げられる。米国で上市後は欧州での展開も見据えているため、治験指導医師からは米国内だけでなく欧州でも強い販売力も持つ企業を推奨されているようだ。なお、日本における開発方針は、国内の第3相臨床試験結果と米国における後期第2相臨床試験の結果を中心に新たな申請データパッケージを構築し、改めて製造販売承認の申請に向けた準備を進めるが、まずは米国での承認取得を最優先に取り組む方針だ。

HGF遺伝子治療用製品の市場規模については、米国だけで少なくとも1千億円を超える規模になると弊社では試算している。米国での対象患者数は調査会社の調べで約50万人と見られる（日本では5千人〜2万人）。このうち承認後すぐに使用する患者数は数万人規模と見られ、これに国内で設定されていた薬価（約61万円/1瓶（4mg））×4回を掛あわせた。ただし、血行再建術による治療コストと同程度になると仮定すれば、さらに4倍以上の規模になるとの見方もあるようだ。米国で上市されれば日本や欧州にも展開し、世界規模ではさらに大きなポテンシャルを持つことになるだけに、今後の動向が注目される。

（執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤 譲）



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